Генная терапия позволила вылечить ребенка от комбинированной иммунной недостаточности, не прибегая к помощи донора

Генная терапия помогла вылечить ребенка по имени Рис Эванс от страшного недуга, известного под названием "комбинированная иммунная недостаточность". Заболеванием такого типа страдают только младенцы мужского пола, поскольку только у них одна X-хромосома. Один из располагающихся в этой хромосоме генов отвечает за производство белка интерлейкина-2. Если этот ген не выполняет своих функций, то развития Т-клеток - ключевой части иммунной системы - не происходит.

Дети, страдающие таким заболеванием подлежат полной изоляции, поскольку их организм не способен противодействовать воздействию болезнетворных организмов, так что даже банальный насморк может привести ребенка к гибели. До сих пор единственным средством лечения была пересадка фрагмента чужого костного мозга: в тимус ребенка вводятся стволовые клетки из костного мозга донора, после чего из них формируется практически новая иммунная система.

Такое лечение необходимо проводить насколько возможно рано. В начале этого года сотрудникам Университета Дюка удалось установить, что коэффициент приживаемости стволовых клеток, пересаженных больному в первые четыре недели жизни, составляет около 95%. Позднее, этот коэффициент снижается до 60-70%. Ранее подобную процедуру проводили только на 6-7 неделе, и лишь в половине случае лечение было успешным. Не говоря уж о том, что найти подходящего донора удается как правило один раз из трех.

На сей раз в лондонском медицинском центре Great Ormond Street Hospital была применена несколько другая методика: в качестве доноров выступали сам Эванс и его "собрат по несчастью", другой младенец, страдающий таким же недугом. Врачи взяли стволовые клетки из организмов самих младенцев. После чего определенным образом модифицированная форма ретровируса, найденного у гиббонов, была использована в качестве средства доставки в стволовые клетки исправленного гена, отвечающего за производство иммунного белка.

Измененные таким образом стволовые клетки снова вживляются в тела больных. Именно так и было проделано в случае с Рисом Эвансом: теперь ребенок находится дома и его уровень Т-клеток находится в пределах нормы. С момента операции прошло семь месяцев. Другой ребенок, лечение которого производилось три месяца назад, тоже идет на поправку. Сотрудники медцентра говорят, что в течение следующих двух лет аналогичным операциям подвергнутся еще четверо больных младенцев.

Источник: [КомпьюЛента]